Rejtélyes betegség, amelynél akár egy teljes év is eltelhet a tünetek megjelenése és a megfelelő terápia megkezdése között.
A csontvelő plazmasejtes daganata ritka betegség, de évente 500 esetet fedeznek fel hazánkban és több ezer mielóma multiplexben szenvedő áll kezelés alatt. Nálunk is, ahogy világszerte az elmúlt 25 évben duplájára nőtt előfordulása, évente több mint 170 ezer embernél diagnosztizálják, egyre fiatalabbaknál, már harmaduk 65 év alatti. Szakértők arról beszéltek, hogy a nyugati régióhoz képest Kelet-Közép-Európában később jutnak innovatív terápiákhoz, pedig a modern készítményekkel akár krónikus betegség szintjére redukálható a mielóma.
A mielóma multiplex a csontvelőben található plazmasejtek, vagyis az immunválaszért felelős ellenanyag-termelő fehérvérsejtek rákos elváltozása. Ez a betegség a második legelterjedtebb vérképzőszervi daganat, azonban a rosszindulatú elváltozások között viszonylag ritkának számít, mindössze 1-2 százalékos előfordulással. Évente világszerte több mint 170 ezer új esetet diagnosztizálnak, és a 1990 és 2016 közötti időszakban globálisan 126%-os növekedést tapasztaltak az újonnan felfedezett mielóma esetek számában. A férfiak körében valamivel gyakoribb ez a betegség, és általában 60 éves kor felett bukkannak fel az első tünetek, de meglepő módon az érintettek egyharmada már fiatalabb életkorban is szembesül a diagnózissal.
A ritka betegség okainak feltárása még mindig kihívások elé állítja a tudományt, hiszen a genetikai hajlam mellett számos egyéb rizikófaktor is hozzájárulhat a megjelenéséhez. Az elhízás mellett figyelembe kell venni különféle vírusok, mint például a HIV, hepatitis és herpesz, amelyek potenciálisan befolyásolhatják a betegség kialakulását. Továbbá, az autoimmun rendellenességek, a környezeti ártalmak, mint például vegyszerek, ionizáló sugárzás, valamint az oldószerek, üzemanyagok, motorok kipufogógázai és tisztítószerek is szerepet játszhatnak e ritka betegség megjelenésében.
A mielóma multiplex jelenleg sajnos nem gyógyítható, de ahogy az európai betegszervezet is hangsúlyozta, az utóbbi időszakban jelentős előrelépések történtek a betegség kezelésében. A diagnosztikai módszerek fejlődése és az új gyógyszerek megjelenése forradalmasította a terapeuta megközelítéseket. Az új készítmények eredményei annyira ígéretesek, hogy a szakemberek egyre inkább krónikus, élethosszig tartó állapotként kezelik a mielómát. Azonban a Kelet-Közép-Európai régió még mindig hátrányos helyzetben van az innovatív terápiák hozzáférhetősége tekintetében. Erre figyelmeztetett az Economist Impact legfrissebb jelentése, amely a régió tíz országában elemezte a mielóma kezelésének helyzetét.
A jelentés számottevő különbségekre hívja fel a figyelmet Nyugat-Európa és a kelet-közép-európai régió között a mielóma multiplexszel élő betegek ellátásában, és megállapítja, hogy az alacsonyabb egészségügyi költések, a társadalomban, valamint az alapellátó orvosok körében tapasztalható tudatosság és ismeretek hiánya, a diagnosztikai és terápiás fejlesztések lassabb bevezetése, valamint az egészségügyi rendszerek kihívásai szintén hozzájárulnak ehhez. Jellemző példa, hogy amíg Németországban a betegek átlagosan 128 nap alatt jutnak hozzá az Európai Gyógyszerügynökség által újonnan engedélyezett kezelésekhez, addig a kontinens keleti felén ez átlagosan 587 nap.
A jelentés rávilágít olyan regionális hiányosságokra, mint a késlekedő diagnózis, a széleskörű multidiszciplináris ellátáshoz való korlátozott hozzáférés, valamint az adat-infrastruktúra és a betegségregiszterek hiányosságai. Az Economist Impact szerzői úgy vélik, hogy a mielóma multiplex előfordulási és halálozási mutatói komoly kihívások elé állítják Közép-Európát és a balti államokat. A tanulmány megállapítja, hogy Magyarországon a következő évtizedek során, 2050-re a betegség előfordulásának aránya körülbelül 21%-kal fog nőni, és egyre fiatalabb korosztályokat érint majd.
2023-ban Magyarországon egy átfogó szakmai elemzést készítettek, amelyben a mielóma ellátásának fejlesztésére irányuló javaslatokat fogalmaztak meg a részt vevő szakemberek. A 2024-ben közzétett újabb felmérés során hematológusok, szakdolgozók, pszichológusok, gyógytornászok, szakasszisztensek, valamint civil szervezetek és betegklubok képviselői vettek részt, hogy hozzájáruljanak a mielóma kezelésének javításához.
Mint kiemelték, hogy a hatékonyabb terápiás lehetőségeknek köszönhetően a hazai betegek átlagos túlélése jelentősen nőtt:
Az epidemiológiai és túlélési adatok alapján Magyarországon a mielóma multiplexben szenvedő betegek száma körülbelül 2500-3000 főre tehető. A szakértők felhívják a figyelmet arra, hogy a fejlődő terápiás lehetőségek révén a hosszú távú ellátás új kihívásokat jelent, amelyek jelentős terhet rónak az egészségügyi rendszerre. A jelentés különös figyelmet szentel annak a tényezőnek, hogy a mielóma multiplexet gyakran az idősebb korosztály betegségének tekintik, azonban a betegek egyharmada a 60. életévét még nem töltötte be. A szakorvosok kiemelik, hogy a fiatalabb korban diagnosztizált esetek gyakran magasabb kockázatúak, és nehezen kezelhetők, ugyanakkor a hatékony kezelés esetén itt érhető el a legnagyobb egészségügyi nyereség.
Mint rámutattak, a mielóma diagnosztizálása kihívásokkal teli, mivel viszonylag ritkán fordul elő, és tünetei gyakran hasonlítanak más betegségek jeleire.
A leggyakrabban előforduló tünetek a következők:
A betegek túlnyomó többsége – több mint 50% – az első három, elhúzódó és zavaró panasz miatt keres fel orvost. Ezzel párhuzamosan azonban veseelégtelenség is kialakulhat, amely gyakran tartós vesekárosodást eredményez, és hemodialízis-kezelést igényel. Dr. Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének részlegvezető főorvosa kiemelte:
A késői diagnózis súlyos következményekkel járhat, például hosszú távú dialízissel. Magyarországon azt látjuk, hogy néhány hónap alatt elveszítünk sok későn diagnosztizált idős beteget. Ezt a korai halálozást csak egy korábbi diagnózissal lehet orvosolni, amit a háziorvosok jobb bevonásával kell elérnünk
Akár rokkantságot okozó tünetek is jelentkezhetnek, például csonttörések, gerincvelő-kompresszió, súlyos vérszegénység, és felléphetnek ismétlődő fertőzések is.
A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében a hazai mielómás betegek körülbelül 15%-át kezelik. A főorvos véleménye szerint a leghatékonyabb megközelítés az, ha a mielómás betegeket olyan terápiás központokban kezelik, ahol a szakemberek rendelkeznek a betegség kezelésében szerzett élő tapasztalatokkal, és ahol a teljes terápiás paletta elérhető. Jelenleg Magyarországon 8-10 ilyen központ működik. A jelentés arra is rámutat, hogy a kezelési költségek a betegség előrehaladtával növekednek. A betegség korai szakaszában a tünetek 32%-ban megszüntethetők, míg a negyedik vonalas terápia esetében ez a szám csupán 4%-ra csökken.
A mielóma kezelése a páciens egyedi állapotától és általános egészségi kondíciójától függ. A betegek gyógyszeres terápiát, immuno-kemoterápiát vagy akár őssejt-transzplantációt is kaphatnak. Gyakran előfordul, hogy különböző kezelési módszereket kell ötvözni a legjobb eredmény elérése érdekében. Az optimális esetben, ha a beteg szervezete jól reagál a terápiára, a tünetmentes időszak hosszabb ideig tarthat. Dr. Mikala Gábor kiemelte, hogy a régióban, így Magyarországon is, a terápiás lehetőségek gyakran késlekednek az amerikai és nyugat-európai irányelvekhez képest. Ugyanakkor itthon a magas számú célzott klinikai vizsgálat révén a magyar betegek is hozzáférhetnek innovatív gyógyszerekhez, így akár a legmodernebb és legköltségesebb kezelésekben részesülhetnek.
